Harvard Stem Cell Institute forskere har en visjon om å behandle det progressive tapet av syn forbundet med aldring ved kilden—netthinnen.Åtti prosent av Amerikanerne frykter å miste synet. Men dessverre, etter en alder av førti, blir makuladegenerasjon, og med det overskyet, mykt, sløret syn i beste fall, en realitet for millioner av mennesker.Aldersrelatert makuladegenerasjon, Og Stargardt sykdom, den vanligste formen for arvelig juvenil makuladegenerasjon, er sykdommer i netthinnen som forårsaker tap av sentralvisjon over tid. Retina er et lag av lysfølsomme celler, kalt stenger og kjegler, som forer baksiden av øyet. Disse cellene oversetter lysinformasjon fra miljøet til signaler som kan behandles i sikte av hjernen. Problemer oppstår når netthinnen svekkes på grunn av alder eller når blodårene bryter rundt netthinnen, for eksempel i diabetisk retinopati. Retinal sammenbrudd er også forårsaket av retinitis pigmentosa, en gruppe relaterte arvelige sykdommer som påvirker anslagsvis 100 tusen Amerikanere. Disse sykdommene inkluderer Usher syndrom, Bardet-Biedl syndrom, Og Refsum sykdom, blant andre.
Behandlingsstrategier
Harvard Stem Cell Institute (Hsci) samler fakultetets medlemmer ved Massachusetts Eye and Ear Infirmary, Harvard Medical School og Andre Harvard-tilknyttede Sykehus og institusjoner som jobber med å forstå mekanismene som forårsaker øyesykdommer. Disse samarbeidene har aktivt generert tverrfaglige regenererings-og bevaringsbehandlinger med potensielle kliniske applikasjoner.
Regeneration Therapies
hsci-forskere som arbeider med generering og transplantasjon av retina stamceller, ser allerede suksess. I ett eksperiment ble retina stamceller avledet fra en voksen mushudcelle transplantert til en annen mus med retina degenerasjon. Retina stamceller migrert til riktig sted i mottakermusens hjerne, og forbedret visjonen. For å levere denne typen behandling har våre forskere funnet et protein som bryter ned den ytre overflaten av en skadet retina og lar friske donorceller integrere seg og koble seg inn i mottakervev.
Andre hsci-etterforskere ser på de kliniske anvendelsene av en naturlig evne hos fisk til å reparere den skadede netthinnen. Mü celler i fisk har evnen til å gå tilbake til en stamcelleform og regenerere skadet øyevev. Mennesker og mus har Også Mü celler, men interne signaler hindrer celletypen i å utføre regenerative oppgaver. Våre forskere søker etter kjemiske forbindelser som kan overvinne slike hemninger, slik at humane Mü celler kan reparere skadede retinas.
Konserveringsbehandlinger
En annen tilnærming til øyesykdom er å opprettholde netthinnens struktur slik at transplanterte eller regenererte celler kan trives og gjenopprette synet. HSCI-forskere bruker genterapi til å generere, i celler, et molekyl kjent for å bevare sunt syn. Ekspresjon av dette molekylet bør forhindre retina i å bryte ned. Forskning viser også at syke retina celler ofte er underernærte og utsatt for stress. Studier i hvordan å rette opp disse forholdene kan produsere nye typer terapier.
Andre Øyesykdommer
hornhinnen er et tynt, gjennomsiktig lag av celler på øyets forside som gjør at lys kan passere gjennom til netthinnen. Endringer i hornhinnen kan føre til synforvrengning kjent som astigmatisme. Hsci-etterforskere utfører prekliniske studier med hornhinnestamceller i håp om at transplantasjon kan bidra til å reparere hornhinneskader hos mennesker.