vi planlegger å utføre en åpen, effekt og sikkerhet pilotstudie Med Asacol (et mesalaminprodukt) for mild til moderat aktiv ulcerøs kolitt. En etterforsker, for å bekrefte diagnosen ulcerøs kolitt vil gjennomgå medisinske poster av potensielt kvalifiserte pasienter.
minst en uke før innmelding vil potensielt kvalifiserte pasienter bli evaluert for Å skåre Ulcerative colitis clinical activity index (UCAI). Denne indeksen inneholder åtte elementer: krakkfrekvens, blod i avføring, generell velvære, magesmerter, feber, ekstra-intestinale manifestasjoner, sedimenteringshastighet og hemoglobin. Poeng varierer fra 0-32. En score på mer enn 4 på denne indeksen anses klinisk signifikant. En total score på 4-12 representerer mild til moderat aktivitet av kolitt. Et rutinemessig klinikkbesøk vil bli planlagt før innreise, da en standard fysisk undersøkelse, avføringsprøver for å evaluere for infeksjoner og blodprøver vil bli utført. Baseline demografisk informasjon, score PÅ UCAI, og data om medisinering bruk vil bli innhentet på dette besøket. Livskvalitet vil bli målt en uke før randomisering Med Inflammatorisk Tarmsykdom Spørreskjema, et tidligere validert instrument med fire deler (på tarmfunksjon, emosjonell status, systemiske symptomer og sosial funksjon); den totale poengsummen på denne indeksen varierer fra 32 til 224, med høyere score som indikerer bedre livskvalitet. Resultatene av pasienter i remisjon varierer vanligvis fra 170 til 190.
halvparten av de som deltok i studien, vil bli startet På Asacol 6 tabletter BID (4,8 gram / dag). Den andre halvparten av de inkluderte pasientene vil begynne Med Asacol 4 TABLETTER TRE GANGER DAGLIG (4,8 gram/dag). Hvis pasientene ikke tolererer startdosen, vil de titreres ned til de når en tolerabel dose. I løpet av de første 6 ukene av studien vil alle andre medisiner bli holdt i stabile doser. Pasienter vil bli sett i uke 2 for symptomevaluering og gjennomgå en standard fysisk eksamen og grunnleggende laboratorietester. I uke 4 vil pasientene igjen bli evaluert og gjennomgå en standard fysisk undersøkelse, og standard blodprøver vil bli utført. Alle pasienter vil bli bedt om å gi en avføringsprøve ved besøk 1 og deres siste besøk, for å måle et fecal laktoferrin, som gir et objektivt mål for betennelse i tykktarmen.
ved uke 6 kan andre sykdomsmodifiserende medisiner brukes eller endres tilsvarende. Alle pasienter vil bli sett i uke 8 eller 2 uker etter å ha blitt vurdert som en studiesvikt (dvs. hvis pasientene dropper ut i uke 2, vil de bli sett i uke 4) for revurdering av symptomer. I uke 12 hvis pasientene ikke har vist bedring, oppnå remisjon eller hvis de har behov for andre medisiner, vil de ha blitt vurdert til å mislykkes studien. Deltakerne har oppnådd remisjon, definert SOM EN UCAI på mer enn 4 eller hadde en respons definert som en reduksjon I CAI score på mindre enn 4, de vil bli vurdert å ha svart på medisinen.
det primære endepunktet for studien vil være tilstedeværelse av klinisk forbedring innen uke 12, som definert ved reduksjon I ucai-score på mer enn 4. Andelen pasienter i hver arm som oppnår klinisk respons i armen av studien vil bli sammenlignet. Andelen pasienter i hver arm som oppnår remisjon til behandling målt ved en reduksjon I UCAI score på mindre enn 4 vil bli undersøkt som et sekundært endepunkt. Andre sekundære utfall vil inkludere forbedring i Ibdq-score (Inflammatory Bowel Disease Questionnaire), tid til klinisk respons, selvrapportert pasienttilfredshet, pasientoverholdelse basert på pilletall og tid til svikt. Antall pasienter i hver arm som krever tillegg av sykdomsmodifiserende medisiner vil bli evaluert. Det primære endepunktet vil bli justert for sykdomsmodifiserende midler dersom det er en signifikant forskjell mellom gruppene i bruk av disse legemidlene, men kraften til å gjøre det kan være begrenset basert på prøvestørrelsen av denne studien.
andelen pasienter som oppnår klinisk remisjon eller respons i hver arm vil bli sammenlignet med Fishers eksakte test. Sammenligninger av kontinuerlige variabler som UCAI-score og IBDQ-score vil bli utført ved bruk Av Den ikke-parametriske Mann-Whitney u-testen. Fordi målet med den foreslåtte studien er å generere pilotdata for å støtte en større randomisert studie, vil kraften til å oppdage en klinisk viktig forskjell mellom de to doseringsregimene være begrenset. Forutsatt en 75% grad av klinisk remisjon I TID-gruppen, vil den foreslåtte prøvestørrelsen på 10 pasienter per gruppe tillate oss å oppdage en 25% reduksjon i grad av remisjon i BID-gruppen.
siden dette er en åpen studie, vil utprøverne ha tilgang til all klinisk informasjon om bivirkninger og responsrater gjennom hele studien. Vi vil vurdere sikkerhets-og effektforskjeller mellom de to gruppene etter at 5 pasienter har blitt randomisert til hver arm. Dersom mer enn 20% (n=2) av pasientene utvikler alvorlige bivirkninger som nødvendiggjør seponering Av Asacol, vil studien stoppes. I tillegg vil vi stanse studien dersom det er større enn 40% forskjell i effekt mellom behandlingsgruppene midtveis i studien.