Harvard Stem Cell Institute forskare har en vision att behandla den progressiva synförlusten i samband med åldrande vid källan—näthinnan.

åttio procent av Amerikanerna fruktar att förlora sin syn. Men tyvärr, efter fyrtio års ålder, makuladegeneration, och därmed grumlig, mjuk, suddig syn i bästa fall, blir en verklighet för miljontals människor.

åldersrelaterad makuladegeneration och Stargardts sjukdom, den vanligaste formen av ärftlig juvenil makuladegeneration, är sjukdomar i näthinnan som orsakar förlust av central syn över tiden. Näthinnan är ett lager av ljuskänsliga celler, kallade stavar och kottar, som fodrar ögats baksida. Dessa celler översätter ljusinformation från miljön till signaler som kan bearbetas till syn av hjärnan. Problem uppstår när näthinnan försvagas på grund av ålder eller när blodkärlen bryts runt näthinnan, till exempel vid diabetisk retinopati. Retinal nedbrytning orsakas också av retinitis pigmentosa, en grupp relaterade ärftliga sjukdomar som påverkar uppskattningsvis 100 tusen amerikaner. Dessa sjukdomar inkluderar bland annat Usher-syndrom, Bardet-Biedl-syndrom och Refsum-sjukdom.

behandlingsstrategier

Harvard Stem Cell Institute (HSCI) samlar fakultetsmedlemmar vid Massachusetts Eye and Ear Infirmary, Harvard Medical School och andra Harvard-anslutna sjukhus och institutioner som arbetar med att förstå mekanismerna som orsakar ögonsjukdomar. Dessa samarbeten har aktivt genererat tvärvetenskapliga regenererings-och konserveringsterapier med potentiella kliniska tillämpningar.

Regenereringsterapier

HSCI forskare som arbetar med generering och transplantation av retina stamceller ser redan framgång. I ett experiment transplanterades retina stamceller härledda från en vuxen mush hudcell till en annan mus med retina degeneration. Retina – stamcellerna migrerade till rätt plats i mottagarmusens hjärna, vilket förbättrade synen. För att leverera denna typ av behandling har våra forskare hittat ett protein som bryter ner den yttre ytan av en skadad näthinna och tillåter friska givarceller att integrera och tråda sig i mottagarvävnad.

andra HSCI-utredare tittar på de kliniska tillämpningarna av en naturlig förmåga hos fisk att reparera den skadade näthinnan. M obbllerceller i fisk har förmågan att återgå till en stamcellsform och regenerera skadad ögonvävnad. Människor och möss har också M-celler, men interna signaler hindrar celltypen från att utföra regenerativa uppgifter. Våra forskare söker efter kemiska föreningar som kan övervinna sådana hämningar, så att mänskliga M-celler kan reparera skadade retinas.

Konserveringsterapier

ett annat tillvägagångssätt för ögonsjukdom är att upprätthålla näthinnans struktur så att transplanterade eller regenererade celler kan trivas och återställa synen. HSCI-forskare använder genterapi för att generera, i celler, en molekyl som är känd för att bevara hälsosam syn. Uttrycket av denna molekyl bör förhindra att näthinnan bryts ner. Forskning visar också att sjuka näthinneceller ofta är undernärda och benägna att stressa. Studier av hur man avhjälper dessa tillstånd kan ge nya typer av terapier.

andra ögonsjukdomar

hornhinnan är ett tunt, transparent lager av celler på framsidan av ögat som tillåter ljus att passera igenom till näthinnan. Förändringar i hornhinnan kan leda till synförvrängning, allmänt känd som astigmatism. HSCI-utredare genomför prekliniska studier med hornhinnestamceller i hopp om att transplantation kan hjälpa till att reparera hornhinneskador hos människor.