Harvardin Kantasoluinstituutin tutkijoilla on visio, jolla hoidetaan ikääntymiseen liittyvää etenevää näön menetystä sen alkulähteellä—verkkokalvolla.

kahdeksankymmentä prosenttia amerikkalaisista pelkää menettävänsä näkönsä. Mutta valitettavasti neljänkymmenen ikävuoden jälkeen silmänpohjan rappeuma, ja sen myötä pilvinen, pehmeä, näön hämärtyminen parhaimmillaan, tulee todellisuutta miljoonille ihmisille.

ikään liittyvä silmänpohjan rappeuma ja Stargardtin tauti, yleisin periytyvä nuorten silmänpohjan rappeuma, ovat verkkokalvon sairauksia, jotka aiheuttavat ajan myötä keskusnäön menetyksen. Verkkokalvo on silmän takaosaa reunustava valolle herkkien solujen eli sauvojen ja tappisolujen kerros. Nämä solut muuntavat ympäristöstä tulevaa valotietoa signaaleiksi, jotka aivot voivat prosessoida näköön. Ongelmia syntyy, kun verkkokalvo heikkenee iän myötä tai kun verisuonet katkeavat verkkokalvon ympärillä, kuten diabeettisessa retinopatiassa. Verkkokalvon hajoamista aiheuttaa myös retinitis pigmentosa, ryhmä siihen liittyviä perinnöllisiä sairauksia, jotka vaikuttavat arviolta 100 tuhatta amerikkalaista. Näitä sairauksia ovat muun muassa Usherin oireyhtymä, Bardet-Biedlin oireyhtymä ja Refsumin tauti.

hoitostrategiat

Harvardin Kantasoluinstituutti (HSCI) kokoaa yhteen Massachusettsin silmä-ja korva-Sairasosaston, Harvard Medical Schoolin ja muiden Harvardiin kuuluvien sairaaloiden ja laitosten tiedekunnan jäseniä, jotka pyrkivät ymmärtämään silmäsairauksia aiheuttavia mekanismeja. Nämä yhteistyöt ovat aktiivisesti tuottaneet monitieteisiä uudistamis-ja säilöntähoitoja, joilla on potentiaalisia kliinisiä sovelluksia.

Regeneraatiohoidot

HSCI: n tutkijat, jotka työskentelevät verkkokalvon kantasolujen tuottamisen ja siirron parissa, näkevät jo menestystä. Eräässä kokeessa aikuisen hiiren ihosolusta johdettuja verkkokalvon kantasoluja siirrettiin toiseen hiireen, jolla oli verkkokalvon rappeuma. Verkkokalvon kantasolut siirtyivät oikeaan paikkaan vastaanottajahiiren aivoissa, mikä paransi sen näkökykyä. Tällaisen hoidon toimittamiseksi tutkijamme ovat löytäneet proteiinin, joka hajottaa vaurioituneen verkkokalvon ulkopinnan ja mahdollistaa terveiden luovuttajien solujen integroitumisen ja johtamisen vastaanottajakudokseen.

muut HSCI: n tutkijat tarkastelevat kalojen luonnollisen kyvyn kliinisiä sovelluksia korjata vahingoittunutta verkkokalvoa. Kalan Müller-soluilla on kyky palautua takaisin kantasolumuotoon ja uudistaa vaurioitunutta silmäkudosta. Ihmisillä ja hiirillä on myös Müller-soluja, mutta sisäiset signaalit estävät solutyyppiä suorittamasta regeneratiivisia tehtäviä. Tutkijamme etsivät kemiallisia yhdisteitä, jotka voivat voittaa tällaiset estot, jotta Ihmisen Müllerin solut voivat korjata vaurioituneita verkkokalvoja.

Säilöntähoidot

toinen lähestymistapa silmäsairauteen on säilyttää verkkokalvon rakenne niin, että siirretyt tai uudistetut solut voivat menestyä ja palauttaa näön. HSCI: n tutkijat tuottavat geeniterapian avulla soluissa molekyylin, jonka tiedetään säilyttävän terveen näkökyvyn. Tämän molekyylin ilmentymisen pitäisi estää verkkokalvoa hajoamasta. Tutkimukset osoittavat myös, että sairaat verkkokalvosolut ovat usein aliravittuja ja alttiita stressille. Tutkimukset näiden sairauksien korjaamiseksi voisivat tuottaa uudentyyppisiä hoitoja.

muut silmäsairaudet

sarveiskalvo on silmän etuosassa oleva ohut, läpinäkyvä solukerros, jonka läpi valo pääsee verkkokalvolle. Muutokset sarveiskalvo voi johtaa näköhäiriöitä tunnetaan hajataittoa. HSCI: n tutkijat tekevät prekliinisiä tutkimuksia sarveiskalvon kantasoluilla siinä toivossa, että elinsiirrolla voitaisiin korjata ihmisten sarveiskalvovaurioita.