Harvard Stem Cell Institute a tudósoknak látásuk van az öregedéssel járó progresszív látásvesztés kezelésére a forrásánál—a retinánál.

Az amerikaiak nyolcvan százaléka fél attól, hogy elveszíti látását. De sajnos, negyven éves kor után a makula degeneráció, és ezzel együtt a felhős, puha, homályos látás a legjobb esetben több millió ember számára valósággá válik.

az életkorral összefüggő makula degeneráció és a Stargardt-kór, az öröklött fiatalkori makula degeneráció leggyakoribb formája, a retina olyan betegségei, amelyek idővel a központi látás elvesztését okozzák. A retina fényérzékeny sejtek rétege, az úgynevezett rudak és kúpok, amelyek a szem hátsó részét bélelik. Ezek a sejtek a környezetből származó fényinformációkat olyan jelekké alakítják át, amelyeket az agy látásra képes feldolgozni. Problémák akkor fordulnak elő, amikor a retina az életkor miatt gyengül, vagy amikor az erek eltörnek a retina körül, például diabéteszes retinopátia esetén. A retina lebomlását a retinitis pigmentosa is okozza, a kapcsolódó örökletes betegségek egy csoportja, amely becslések szerint 100 ezer amerikait érint. Ezek a betegségek közé tartozik többek között az Usher-szindróma, a Bardet-Biedl-szindróma és a Refsum-betegség.

kezelési stratégiák

a Harvard Stem Cell Institute (HSCI) összehozza a Massachusetts Eye and Ear Infirmary, a Harvard Medical School és más Harvardhoz kapcsolódó kórházak és intézmények oktatóit, akik a szembetegségeket okozó mechanizmusok megértésén dolgoznak. Ezek az együttműködések aktívan generálnak multidiszciplináris regenerációs és megőrzési terápiákat, potenciális klinikai alkalmazásokkal.

regenerációs terápiák

a retina őssejtek előállításán és transzplantációján dolgozó HSCI tudósok már sikerrel járnak. Az egyik kísérletben egy felnőtt egér bőrsejtjéből származó retina őssejteket ültettek át egy másik, retina degenerációval rendelkező egérbe. A retina őssejtek a megfelelő helyre vándoroltak a befogadó egér agyában, javítva látását. Ennek a kezelésnek a megvalósításához kutatóink olyan fehérjét találtak, amely lebontja a sérült retina külső felületét, és lehetővé teszi az egészséges donor sejtek integrálását és bekötését a recipiens szövetbe.

más HSCI kutatók a halak természetes képességének klinikai alkalmazását vizsgálják a sérült retina helyreállítására. A halakban lévő m-sejtek képesek visszatérni őssejt formába és regenerálni a sérült szemszövetet. Az embereknek és az egereknek is vannak sejtjeik, de a belső jelek megakadályozzák, hogy a sejttípus regeneratív feladatokat hajtson végre. Kutatóink olyan kémiai vegyületeket keresnek, amelyek képesek legyőzni az ilyen gátlásokat, hogy az emberi M-sejtek helyrehozhassák a sérült retinákat.

megőrzési terápiák

a szembetegségek másik megközelítése a retina szerkezetének fenntartása, hogy az átültetett vagy regenerált sejtek boldoguljanak és helyreállítsák a látást. A HSCI tudósai génterápiát alkalmaznak, hogy a sejtekben olyan molekulát hozzanak létre, amelyről ismert, hogy megőrzi az egészséges látást. Ennek a molekulának a kifejeződése megakadályozza a retina lebomlását. A kutatások azt is mutatják, hogy a beteg retina sejtek gyakran alultápláltak és hajlamosak a stresszre. Az ilyen állapotok orvoslására vonatkozó tanulmányok új típusú terápiákat eredményezhetnek.

Egyéb szembetegségek

a szaruhártya egy vékony, átlátszó sejtréteg a szem elején, amely lehetővé teszi a fény átjutását a retinába. A szaruhártya változásai látástorzuláshoz vezethetnek, amelyet általában asztigmatizmusnak neveznek. A HSCI nyomozói preklinikai vizsgálatokat végeznek szaruhártya őssejtekkel abban a reményben, hogy a transzplantáció segíthet helyreállítani a szaruhártya károsodását az emberekben.