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Qu’est-ce que l’analyse coût-efficacité?
L’analyse coût-efficacité est un outil utilisé pour aider à prendre des décisions sur les soins médicaux à offrir. C’est une méthode de comparaison du coût et de l’efficacité de deux alternatives ou plus. De telles comparaisons sont utiles lorsque l’une des solutions envisagées est le soin standard, car cela permet au décideur de déterminer si une innovation est meilleure que le statu quo.
L’objectif de l’analyse coût-efficacité pour déterminer si la valeur d’une intervention justifie son coût. La rentabilité implique plus que la détermination du coût, elle implique également l’attribution d’une valeur au résultat.
Pour faciliter la comparaison des différentes interventions, une méthode standard d’analyse coût-efficacité a été développée par un groupe de travail d’experts organisé par les États-Unis. Service de santé publique (PHS) (Gold, Siegel, Russell, &Weinstein, 1996).
Le Groupe de travail sur les SSP a formulé les recommandations suivantes :
- Les coûts devraient être estimés du point de vue de la société. Les effets d’une intervention sur tous les coûts doivent être pris en compte, non seulement le coût direct de l’intervention, mais son effet sur les dépenses de santé et les coûts supportés par les patients.
- Les coûts et les avantages doivent être actualisés à un taux annuel de 3 %, afin de refléter la valeur économique inférieure d’une dépense retardée et la valeur supérieure d’un avantage réalisé plus tôt.
- Lorsque l’effet de l’intervention sur les coûts et les avantages n’est pas pleinement réalisé pendant la période d’étude, une modélisation doit être utilisée pour estimer les coûts et les avantages au cours de la vie du patient.
- Le groupe de travail a également décrit des méthodes d’estimation de la signification statistique des résultats de rentabilité. Notez que lorsque la rentabilité est une hypothèse d’étude principale, la variance des coûts et des résultats, ainsi que leur covariance, affecteront la taille de l’échantillon.
L’analyse coût-efficacité n’est pas appliquée uniformément dans le système de santé. Les décideurs adoptent souvent de nouveaux traitements sans savoir s’ils sont rentables. Même lorsque la rentabilité a été étudiée, les décideurs peuvent ne pas être en mesure d’interpréter les données ou ne pas être d’accord avec les résultats. Malgré cette limitation, la rentabilité est de plus en plus utilisée pour informer les décideurs des soins de santé.
Un deuxième groupe de travail sur les SSP a révisé ces recommandations en 2016. Une description des principaux changements apportés par le deuxième groupe de travail se trouve dans l’article du Bulletin du HERC intitulé » Changements majeurs aux lignes directrices de l’ACE » (disponible sur demande). Pour un aperçu des recommandations du Groupe de travail 2016 sur les SP, voir le cyber-séminaire HERC « Recommandations pour la conduite d’une Analyse Coût-efficacité du Deuxième Groupe d’experts sur l’Analyse Coût-Efficacité en Santé et en médecine » par Douglas Owens, MD, MS le 21 janvier 2020.
Études de rentabilité de Deux Interventions
Lorsque le choix est entre une innovation et un soin standard, l’analyste applique d’abord le principe de forte dominance. L’innovation ou le soin standard peuvent être préférés en utilisant ce principe. Une forte domination favorise une stratégie à la fois plus efficace et moins coûteuse. Une forte domination ne se produit que lorsque l’innovation est très bonne (elle fonctionne mieux et économise des coûts) ou très mauvaise (elle fonctionne moins bien et coûte plus cher).
Lorsque l’innovation la plus efficace est plus coûteuse, une forte domination ne fournit aucune indication. Le décideur doit décider si la plus grande efficacité justifie le coût de sa réalisation.
C’est pour cette raison que le Groupe de travail sur le PHS a recommandé que les études de rentabilité utilisent l’Année de vie corrigée de la qualité (QALY) comme mesure de résultat.Le QALY reflète à la fois la quantité et la qualité de vie (Torrance&Feeny, 1989). C’est la méthode la plus répandue pour mesurer la valeur d’une intervention de santé.
Les ajustements de la qualité de vie sont basés sur les évaluations par les patients ou la société de la qualité de vie associée à différents états de santé. Les notes, également appelées « préférences » ou « utilitaires », sont sur une échelle de zéro (représentant la mort) à un (représentant la santé parfaite). Il existe plusieurs méthodes pour obtenir ces notes. La méthode de compromis sur le temps demande à la personne qui fait la note combien de vie en bonne santé elle est prête à abandonner pour être guérie de la maladie. La méthode de pari standard leur demande combien de risque de décès ils sont prêts à encourir pour être guéris de la maladie. Le Health Utilities Index (HUI) et EuroQoL sont deux instruments couramment utilisés pour recueillir des informations sur la qualité de vie. Les méthodes d’évaluation de la qualité de vie économique se trouvent dans le guide HERC, Mesure des préférences en Analyse économique, ainsi que dans le cyber-séminaire HERC intitulé « Introduction à l’efficacité, aux Préférences des Patients et aux Services publics » du 11 mars 2020.
Lorsque l’innovation la plus efficace est également la plus coûteuse, le décideur doit décider si la plus grande efficacité justifie le coût de sa réalisation. Cela se fait en calculant un rapport coût-efficacité différentiel. Il s’agit d’une différence de coûts divisée par la différence de résultats. Le ratio est le plus utile lorsque les résultats sont exprimés en QALYS, car le QALY est un résultat qui peut être comparé à différents types d’interventions.
Le rapport coût-efficacité représente une mesure de l’efficacité avec laquelle l’intervention proposée peut produire un QALY supplémentaire. En utilisant cette méthode standard, la rentabilité des innovations alternatives peut être comparée, aidant les payeurs de soins de santé à décider des changements qu’ils doivent adopter. L’objectif du décideur est d’adopter toutes les interventions qui représentent des moyens efficaces de produire des QALY et de désapprouver les interventions avec des ratios trop élevés.
Le Groupe de travail sur le SPS n’a pas recommandé de norme sur ce qui constitue une intervention rentable, c’est-à-dire sur le faible rapport coût-efficacité à adopter pour qu’une intervention soit adoptée. Lorsque les résultats sont mesurés en QALY, le ratio peut être comparé aux ratios d’autres innovations (si des méthodes standard ont été utilisées). La connaissance de la rentabilité différentielle des interventions approuvées peut être utile. Il a été observé que le système de santé américain adopte des traitements qui coûtent moins de 50 000 $ par année de vie ajustée en fonction de la qualité (Owens, 1998). Les critères d’évaluation de la rentabilité diffèrent selon les systèmes de santé et les pays.
Comparaison de plusieurs interventions
Dans certaines études qui comparent plusieurs interventions mutuellement exclusives, un principe de dominance supplémentaire est appliqué (Kamlet, 1992). Comme dans le cas de la comparaison de deux interventions, l’analyste applique d’abord le principe de forte dominance. Toute intervention concurrente est exclue s’il s’agit d’une autre intervention à la fois plus efficace et moins coûteuse.
L’analyste peut alors appliquer le principe de dominance étendue (parfois appelée « dominance faible »). La liste des interventions, découpée en alternatives fortement dominées, est ordonnée par efficacité. Chaque intervention est comparée à l’alternative la plus efficace suivante en calculant le rapport coût-efficacité différentiel. La position dominante étendue exclut toute intervention dont le rapport coût-efficacité différentiel est supérieur à celui d’une intervention plus efficace. Le décideur préfère l’intervention plus efficace avec un rapport coût-efficacité différentiel plus faible. En approuvant les interventions les plus efficaces, les QALY peuvent être achetés plus efficacement. Ceci est clairement démontré par l’exemple suivant.
Exemple de méthode pour plusieurs interventions
Voici un exemple hypothétique de comparaison de plusieurs interventions mutuellement exclusives. Le tableau donne le coût en dollars et les résultats en QALY pour les soins standard et 5 innovations. Dans le premier tableau, nous pouvons exclure l’intervention A. Elle est fortement dominée par l’intervention B, qui coûte moins cher et donne de meilleurs résultats.
| Intervention | Cost | Effectiveness |
|---|---|---|
| E | $55,000 | 5 |
| D | $35,000 | 4 |
| C | $25,000 | 3 |
| B | $10,000 | 2 |
| A | $12,000 | 1.5 |
| Soins standard | $5,000 | 1 |
Ensuite, nous appliquons le principe de la dominance étendue. Les interventions sont répertoriées par ordre d’efficacité. Le rapport coût-efficacité différentiel de chaque intervention est déterminé en le comparant à l’intervention suivante la plus efficace.
| Intervention | Cost | Effectiveness | Incremental Cost-Effectiveness Ratio |
|---|---|---|---|
| E | $55,000 | 5 | 20,000 |
| D | $35,000 | 4 | 10,000 |
| C | $25,000 | 3 | 15,000 |
| B | $10,000 | 2 | 5,000 |
| Standard Care | 10 000$ | 1 | _ |
Nous pouvons utiliser la dominance étendue pour exclure l’intervention C. Elle a un rapport coût-efficacité différentiel de 15 000 Q par QALY. Pour adopter C, le décideur doit avoir décidé d’adopter des interventions avec un rapport coût-efficacité de 15 000 $ par QALY. Si tel est le cas, alors le décideur préférerait l’intervention D. Un plus grand nombre de QALY peut être obtenu à un coût par QALY inférieur.
Le tableau final indique les interventions et leur rapport coût-efficacité après application des principes de dominance. C’est maintenant au décideur de choisir parmi les interventions en décidant combien vaut un QALY. Si un QALY ne vaut même pas 5 000 $ pour le décideur, aucune des innovations ne génère une valeur suffisante pour être adoptée; si un QALY vaut plus de 20 000 $ pour le décideur, alors l’intervention E serait adoptée.
| Intervention | Cost | Effectiveness | Incremental Cost-Effectiveness |
|---|---|---|---|
| E | $55,000 | 5 | 20,000 |
| D | $35,000 | 4 | 12,500 |
| B | $10,000 | 2 | 5,000 |
| Standard Care | $5,000 | 1 | _ |
Les principes de dominance peuvent également être appliqués en classant les interventions dans l’ordre de leur coût. La même constatation en résultera. Les principes de dominance peuvent être appliqués lorsque les résultats sont mesurés en unités autres que celles de QALY. Cela nécessite l’hypothèse que les mesures reflètent l’effet le plus important du traitement sur la santé. Par exemple, si un médicament prévient la mort et que les effets secondaires sont connus pour être mineurs, les résultats pourraient être des mesures en termes d’années de survie.
Les QALY sont la mesure préférée des résultats, car elles ont le potentiel de permettre à l’analyse de concilier mortalité et qualité de vie, y compris les avantages du traitement et les effets secondaires.
Identification des services de soins de santé qui ne sont pas rentables
L’Institute of Medicine a estimé à 210 milliards de dollars la valeur des services inutiles fournis dans le système de santé américain en 2009 (United States Institute of Medicine, 2012).
L’effort le plus récent pour résoudre ce problème est coordonné par l’American Board of Internal Medicine Foundation et Consumer Reports. L’initiative « Choisir judicieusement » a initialement fait appel à 9 sociétés de spécialités médicales, chacune identifiant cinq exemples de soins d’une valeur incertaine (Cassel&. Invité, 2012). En 2020, un total de 70 sociétés de spécialités médicales ont publié plus de 400 recommandations concernant les tests et traitements surutilisés.
Des efforts antérieurs ont également identifié des services inefficaces et inefficaces. L’Institute of Medicine a répertorié les traitements inefficaces largement utilisés dans le système de santé américain en 2008 (United States Institute of Medicine, 2008). La Rand Corporation a élaboré sa propre liste de services inappropriés, y compris l’hospitalisation, la chirurgie et les traitements pharmaceutiques (Schuster, McGlynn, &Brook, 2005). Des chercheurs du New England Healthcare Institute (NEHI) ont identifié 460 études publiées dans la littérature évaluée par des pairs entre 1998 et mars 2006 qui ont identifié le gaspillage ou l’inefficacité (New England Healthcare Institute, 2008). Un examen du Registre de rentabilité de Tufts a identifié des services de faible valeur qui pourraient être exclus d’une couverture d’assurance basée sur la valeur (Neumann, Auerbach, Cohen, &Greenberg, 2010). Un groupe national d’organisations de soins de santé a établi des priorités nationales pour le système de soins de santé des États-Unis, y compris une liste spécifique de services inappropriés (National Priorities Partnership, 2008). Un groupe de travail de l’American College of Physicians a identifié 37 exemples de situations cliniques dans lesquelles les tests de diagnostic et de dépistage ne donnent pas une valeur très élevée (Qaseem et al., 2012).
Ces analyses ont documenté la présence d’inefficacité dans le système de santé américain, mais elles présentent certaines limites. Ils représentent des listes d’études individuelles, pas la synthèse de la littérature sur un sujet. Par conséquent, il peut y avoir des preuves compensatoires qu’un service inscrit est efficace ou rentable. Tous ces efforts ne décrivent pas la solidité des preuves. Il n’est donc pas possible de dire quelles conclusions reposent sur les preuves les plus solides. Il est également nécessaire de classer ces services par coût total pour établir une priorité d’action.
Les efforts visant à résoudre le problème des soins existants qui ne sont pas rentables ont été appelés programmes de » désinvestissement » ou de « désendettement ». Elshaug a proposé un programme pour le plan de santé australien et a inclus des critères pour identifier et hiérarchiser les interventions candidates (Elshaug et al., 2009). Des propositions similaires ont été faites pour NICE au Royaume-Uni afin d’identifier des thérapies candidates au désinvestissement par le Service national de santé britannique (Pearson & Littlejohns, 2007). NICE a développé une liste de thérapies inappropriées.
Ressources supplémentaires
Mesurer les coûts pour l’analyse coût-efficacité
Mesure des préférences : Années de vie corrigées de la qualité (QALYs) et VR-36/VR-12
Cassel, C. K., &Guest, J.A. (2012). Choisir judicieusement : aider les médecins et les patients à prendre des décisions éclairées concernant leurs soins. JAMA, 307 (17), 1801-1802.
Elshaug, A. G., Moss, J. R., Littlejohns, P., Karnon, J., Merlin, T. L., &Hiller, J. E. (2009). Identifier les services de soins de santé existants qui n’offrent pas d’optimisation des ressources. Med J Aust, 190 (5), 269-273.
Or MR, Siegel JE, Russell LB, Weinstein MC. Rentabilité en santé et en médecine. New York : Oxford University Press; 1996. voir p. 285 et. seq.
Kamlet MS. A framework for cost-utility analysis of government healthcare programs: Office of Disease Prevention and Health Promotion, Public Health Service, U.S. Department of Health and Human Services; 1992.
Partenariat sur les priorités nationales. (2008). Priorités et objectifs nationaux: Aligner Nos efforts pour transformer les soins de santé américains.
Neumann, P. J., Auerbach, H. R., Cohen, J. T., &Greenberg, D. (2010). Services à faible valeur dans la conception d’assurance basée sur la valeur. Am J Manag Care, 16(4), 280-286.
Institut de santé de la Nouvelle-Angleterre. (2008). Combien d’études faudra-t-il? Une collection de preuves que notre système de soins de santé peut faire mieux.
Owens, D. K. (1998). Interprétation des analyses coût-efficacité. J Gen Intern Med, 13, 716-717.
Parsonage M, Neuburger H. Actualisation et avantages pour la santé. Santé Econ 1992; 1:71-6.
Pearson, S., &Littlejohns, P. (2007). Réaffectation des ressources: comment l’Institut National de la Santé et de l’Excellence clinique devrait-il guider les efforts de désinvestissement dans le Service national de Santé? J Politique des services de santé, 12(3), 160-165.
Qaseem, A., Alguire, P., Dallas, P., Feinberg, L. E., Fitzgerald, F. T., Horwitch, C., et al. (2012). Utilisation appropriée de tests de dépistage et de diagnostic pour favoriser des soins de grande valeur et soucieux des coûts. Ann Intern Med, 156 (2), 147-149.
Schuster, M.A., McGlynn, E.A., &Brook, R. H. (2005). Quelle est la qualité des soins de santé aux États-Unis? Milbank Q, 83 (4), 843-895.
Torrance, G. W., &Feeny, D. (1989). Services publics et années de vie ajustées en fonction de la qualité. Int J Technol Assess healthcare, 5 (4), 559-75.
Institut de médecine des États-Unis. (2008). Savoir ce qui fonctionne dans les soins de santé: une feuille de route pour la nation: National Academy Press.
Institut de médecine des États-Unis (Ed.). (2012). Les Meilleurs Soins à Moindre coût: La voie vers l’apprentissage continu des Soins de santé en Amérique: National Academies Press.