Base de données sur les maladies rares

Les symptômes du SNSS sont très variables, même parmi les membres d’une même famille. Les HSN de différents types impliquent généralement de nombreux nerfs simultanément (polyneuropathie). Les symptômes qui en résultent peuvent impliquer une fonction sensorielle, motrice, réflexe ou vasculaire (vasomotrice).

Bien que les chercheurs aient pu établir les HSN comme un groupe distinct de troubles présentant des symptômes caractéristiques ou « fondamentaux”, beaucoup de choses sur ces troubles ne sont pas entièrement comprises. Plusieurs facteurs, dont le petit nombre de patients identifiés, l’absence d’études cliniques de grande envergure et la possibilité que d’autres gènes influencent le trouble empêchent les médecins de dresser un tableau précis des symptômes associés et du pronostic pour tous les sous-types, bien que les principales caractéristiques de chaque sous-type soient bien décrites. Par conséquent, il est important de noter que les personnes touchées peuvent ne pas présenter tous les symptômes décrits ci-dessous. Les parents doivent parler à leur médecin ou à l’équipe médicale de leurs enfants de leur cas spécifique, des symptômes associés et du pronostic global. Il est également important de noter que plus de 50% des gènes responsables n’ont pas encore été identifiés pour les HSN, de sorte que de nombreux patients recevront un diagnostic de HSN sans qu’une cause génétique spécifique ne soit identifiée.

Les symptômes décrits ci-dessous sont fréquents chez les personnes atteintes de HSN1A, la forme la plus connue de HSN. Certains symptômes tels que la perte sensorielle distale progressive sont caractéristiques de toutes les formes de HSN. Certains symptômes sont associés à des sous-types spécifiques. HSN1A et HSN1C et une forme de Charcot-Marie-Tooth, CMT2B, sont tous très similaires, mais les patients atteints de HSN1A et de HSN1C ont plus de douleurs neuropathiques et les patients atteints de CMT2B ont moins de douleur mais plus d’implication motrice à un stade précoce de la maladie. Les personnes atteintes de HSN1B n’ont souvent pas d’ulcères au pied, mais peuvent présenter un reflux gastro-œsophagien et une toux à l’âge adulte. HSN1D est causée par un gène, ATL1, qui provoque plus généralement une maladie du système nerveux central appelée paraparésie spastique héréditaire (HSP) et les patients atteints de HSN1D présentent souvent des signes du système nerveux central tels que des réflexes rapides. HSN1F est dû à un gène apparenté ATL3. HSN1E est une maladie à apparition tardive avec un âge moyen d’apparition de 37 ans. Il présente une triade de symptômes: perte auditive, neuropathie sensorielle et déclin cognitif (démence) mais il peut également se présenter avec seulement une ou deux triades.

La perte sensorielle des parties distales des jambes est la découverte caractéristique des HSNS. Le terme distal désigne les zones les plus éloignées du centre du corps et comprend le bas des bras et des mains ainsi que le bas des jambes et des pieds. L’apparition peut se faire de l’enfance à la sixième décennie, bien que le HSN1 ne se présente généralement pas avant l’adolescence. La découverte caractéristique des HSNS est une perte de sensation dans les parties inférieures des bras et des jambes, en particulier les mains et les pieds. Les pieds sont presque toujours impliqués en premier car ils sont plus éloignés du centre du corps que les mains. Les personnes touchées seront incapables de faire la distinction entre les stimuli froids ou chauds et seront incapables de ressentir le toucher ou la douleur normalement dans les zones touchées. En raison de la perte de sensation, les personnes touchées peuvent développer des érosions cutanées chroniques, des ulcères (plaies ouvertes) ou des cloques lentes à guérir. Les patients ne réalisent souvent pas qu’ils se sont blessés jusqu’à ce qu’ils voient les dommages, car ils ne ressentent souvent pas de tels dommages, par exemple en mettant leurs pieds contre un appareil de chauffage. Ces conditions normalement douloureuses ne font pas mal à cause de la perte de sensation. Si elles ne sont pas reconnues et non traitées, ces blessures indolores peuvent évoluer vers des complications plus graves telles que des infections récurrentes. Éventuellement, les personnes touchées peuvent développer une infection de l’os environnant (ostéomyélite), une perte osseuse (ostéonécrose), des fractures spontanées, une inflammation et des lésions des articulations environnantes (arthropathie neuropathique). Les cas graves peuvent éventuellement nécessiter une amputation.

Bien que la perte sensorielle et l’engourdissement soient la caractéristique du HSNs, certaines personnes touchées, en particulier celles atteintes de HSNIA ou de HSN1C, peuvent développer des symptômes sensoriels tels que des sensations de brûlure ou de picotement dans les mains ou les pieds. Certaines personnes peuvent ressentir des douleurs lancinantes spontanées dans les pieds, les jambes, les mains ou les épaules.

Certaines personnes atteintes peuvent présenter des déformations des pieds telles que des pieds très arqués (pes cavus), des pieds plats (pes planus) ou des pieds-marteaux. Des infections fongiques ou bactériennes récurrentes des ongles des pieds (onchymocose ou paronychie) peuvent également survenir.

Une faiblesse musculaire et une atrophie musculaire peuvent survenir chez certaines personnes touchées, bien que ces résultats soient très variables et surviennent généralement après les symptômes sensoriels. Dans de rares cas, une faiblesse musculaire des mains et des pieds peut être le signe initial de HSN. La faiblesse musculaire commence généralement dans le bas des jambes, puis le bas des bras. Les progrès sont généralement lents, mais dans les cas graves, la faiblesse musculaire peut évoluer pour affecter les parties proximales des bras et des jambes. Proximal fait référence aux zones les plus proches du centre du corps, telles que les parties supérieures des bras et des jambes. La faiblesse musculaire peut provoquer des chevilles faibles et éventuellement évoluer vers des difficultés à marcher (troubles de la démarche). Certaines personnes âgées touchées (p. ex. les personnes âgées de 60 ou 70 ans) peuvent éventuellement avoir besoin d’un fauteuil roulant.

La perte auditive neurosensorielle, qui est causée par une altération de la capacité des nerfs auditifs à transmettre l’entrée sensorielle au cerveau, a rarement été associée au HSN1A. L’apparition de la perte auditive survient généralement au milieu à la fin de l’âge adulte.

Certaines personnes atteintes de SNSS développent des anomalies de la transpiration telles qu’une transpiration excessive (hyperhidrose), une transpiration réduite (hypohidrose) ou une absence de transpiration (anhidrose). Les mains et les pieds sont le plus souvent touchés. Moins souvent, des résultats autonomes supplémentaires peuvent survenir, tels qu’une pression artérielle basse (hypotension). Tous ces symptômes sont extrêmement rares avec HSN1 et sont plus fréquents avec certaines des autres formes de HSN.

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