Les scientifiques du Harvard Stem Cell Institute ont une vision pour traiter la perte progressive de la vue associée au vieillissement à sa source — la rétine.

Quatre-vingts pour cent des Américains craignent de perdre la vue. Mais, malheureusement, après l’âge de quarante ans, la dégénérescence maculaire, et avec elle, au mieux, une vision trouble, douce et floue, devient une réalité pour des millions de personnes.

La dégénérescence maculaire liée à l’âge et la maladie de Stargardt, la forme la plus courante de dégénérescence maculaire juvénile héréditaire, sont des maladies de la rétine qui entraînent une perte de la vision centrale au fil du temps. La rétine est une couche de cellules sensibles à la lumière, appelées bâtonnets et cônes, tapissant l’arrière de l’œil. Ces cellules traduisent les informations lumineuses de l’environnement en signaux qui peuvent être transformés en vue par le cerveau. Des problèmes surviennent lorsque la rétine s’affaiblit en raison de l’âge ou lorsque les vaisseaux sanguins se cassent autour de la rétine, comme dans la rétinopathie diabétique. La dégradation de la rétine est également causée par la rétinite pigmentaire, un groupe de maladies héréditaires apparentées affectant environ 100 000 Américains. Ces maladies comprennent le syndrome d’Usher, le syndrome de Bardet-Biedl et la maladie de Refsum, entre autres.

Stratégies de traitement

Le Harvard Stem Cell Institute (HSCI) rassemble des membres du corps professoral de l’Infirmerie des yeux et des oreilles du Massachusetts, de la Harvard Medical School et d’autres hôpitaux et institutions affiliés à Harvard qui travaillent à la compréhension des mécanismes responsables des maladies oculaires. Ces collaborations ont généré activement des thérapies multidisciplinaires de régénération et de préservation avec des applications cliniques potentielles.

Thérapies de régénération

Les scientifiques du HSCI travaillant sur la génération et la transplantation de cellules souches de la rétine connaissent déjà un succès. Dans une expérience, des cellules souches de la rétine dérivées d’une cellule de peau de souris adulte ont été transplantées dans une autre souris présentant une dégénérescence de la rétine. Les cellules souches de la rétine ont migré au bon endroit dans le cerveau de la souris réceptrice, améliorant ainsi sa vision. Pour offrir ce type de traitement, nos chercheurs ont trouvé une protéine qui décompose la surface externe d’une rétine endommagée et permet aux cellules donneuses saines de s’intégrer et de se câbler dans les tissus receveurs.

D’autres chercheurs du HSCI étudient les applications cliniques d’une capacité naturelle chez les poissons à réparer la rétine blessée. Les cellules de Müller chez les poissons ont la capacité de revenir à une forme de cellules souches et de régénérer le tissu oculaire endommagé. Les humains et les souris ont également des cellules de Müller, mais des signaux internes empêchent le type cellulaire d’effectuer des tâches de régénération. Nos chercheurs sont à la recherche de composés chimiques capables de surmonter de telles inhibitions, afin que les cellules de Müller humaines puissent réparer les rétines endommagées.

Thérapies de préservation

Une autre approche des maladies oculaires consiste à maintenir la structure de la rétine afin que les cellules transplantées ou régénérées puissent prospérer et restaurer la vision. Les scientifiques du HSCI utilisent la thérapie génique pour générer, dans les cellules, une molécule connue pour préserver une vision saine. L’expression de cette molécule devrait empêcher la dégradation de la rétine. La recherche montre également que les cellules de la rétine malades sont souvent mal nourries et sujettes au stress. Des études sur la façon de remédier à ces conditions pourraient produire de nouveaux types de thérapies.

Autres maladies oculaires

La cornée est une fine couche transparente de cellules sur le devant de l’œil qui permet à la lumière de traverser la rétine. Les modifications de la cornée peuvent entraîner une distorsion de la vue communément appelée astigmatisme. Les chercheurs du HSCI mènent des études précliniques avec des cellules souches cornéennes dans l’espoir que la transplantation puisse aider à réparer les dommages de la cornée chez l’homme.