(ou pharmacothérapie), le traitement de la maladie par des médicaments.

En pharmacothérapie étiotropique, le médicament utilisé agit sur la cause de la maladie; un exemple de thérapie étiotropique est le traitement des infections par des antibiotiques ou de l’empoisonnement par des antidotes spécifiques. La pharmacothérapie étiotropique est liée à la pharmacothérapie de remplacement, dans laquelle les médicaments introduits dans l’organisme remplacent les substances physiologiquement actives déficientes; des exemples sont l’utilisation d’hormones en cas de fonction insuffisante des glandes endocrines et l’utilisation de vitamine B12 dans l’anémie pernicieuse. La pharmacothérapie est pathogénétique lorsque le médicament agit sur le mécanisme de développement ou la pathogenèse de la maladie; par exemple, l’utilisation de glycosides cardiaques en cas d’insuffisance cardiaque, de nitroglycérine dans l’angine de poitrine et d’épinéphrine dans l’asthme bronchique est un traitement pathogénétique. Si seuls les symptômes de la maladie sont soulagés par les médicaments, comme lorsque des analgésiques ou des antitussifs sont utilisés, la pharmacothérapie est appelée thérapie symptomatique.

La pharmacothérapie est fréquemment associée à d’autres méthodes de traitement, telles que la physiothérapie et la diététique. Les médicaments sont souvent utilisés dans diverses combinaisons. Le choix d’un médicament particulier est déterminé par des facteurs tels que la nature de la maladie, l’évolution de la maladie et la tolérance du patient au médicament; le médicament doit posséder une efficacité maximale et produire un minimum d’effets secondaires.

Une branche distincte de la pharmacothérapie est la chimiothérapie des maladies infectieuses et des tumeurs. Les agents chimiothérapeutiques ont une action sélective et spécifique sur les agents responsables (protozoaires, microbes et virus) ou sur le substrat (cellules tumorales) de la maladie. Cette action thérapeutique sélective dépend des caractéristiques physiologiques, biochimiques et autres spécifiques de l’agent infectieux ou de la cellule tumorale. Par exemple, la pénicilline endommage sélectivement la membrane superficielle d’une bactérie, provoquant l’entrée d’une quantité excessive d’eau dans le microorganisme et sa destruction (action bactéricide). Les sulfanilamides perturbent la synthèse des protéines et ralentissent ainsi la multiplication des microorganismes (action bactériostatique). Un principe important de la chimiothérapie est que la dose de médicament doit être d’une force suffisante et doit être administrée à des intervalles appropriés pour maintenir la concentration de médicament nécessaire dans le sang et les tissus. L’efficacité de la thérapie antimicrobienne est jugée par la dynamique des symptômes de la maladie (par exemple, par l’abaissement de la température corporelle et la normalisation de la composition sanguine), et l’efficacité de la thérapie antitumorale, par la disparition des cellules tumorales.

L’effet thérapeutique d’un médicament varie en fonction du mode d’administration et de la capacité du médicament à franchir les barrières tissulaires et à s’accumuler dans les zones touchées. Étant donné qu’au cours du traitement, certains microorganismes ou cellules tumorales peuvent devenir résistants à un médicament donné et se multiplier, plusieurs médicaments sont souvent utilisés en combinaison pour obtenir un effet antimicrobien ou antitumoral plus complet; par exemple, la pénicilline peut être associée à la streptomycine, ou une combinaison d’agents cytostatiques peut être dirigée contre les tissus tumoraux dont le métabolisme et le taux de division varient. L’utilisation d’antibiotiques et de sulfanilamides a été responsable du contrôle de maladies infectieuses telles que la tuberculose, la pneumonie et la scarlatine. Les combinaisons modernes d’agents cytostatiques peuvent considérablement augmenter la durée de vie des patients atteints de la maladie de Hodgkin ou de certains autres cancers et peuvent parfois effectuer une guérison virtuelle. Des recherches intensives sont menées en vue du développement de préparations chimiques antivirales.

Les agents pharmacothérapeutiques peuvent produire des effets secondaires indésirables. Les effets secondaires peuvent être dus dans certains cas à l’intolérance du patient au médicament ou à des réactions allergiques; dans d’autres cas, ils peuvent être dus à l’effet toxique de fortes doses de médicaments, comme dans les maladies cytotoxiques. La pharmacothérapie moderne, qui comprend l’utilisation de psychotropes, de préparations chimio-thérapeutiques et hormonales et de nombreux autres médicaments efficaces, permet au médecin d’intervenir au cours d’une maladie.