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Che cos’è l’analisi costo-efficacia?
L’analisi costo-efficacia è uno strumento utilizzato per aiutare le decisioni su quali cure mediche dovrebbero essere offerte. È un metodo per confrontare il costo e l’efficacia di due o più alternative. Tali confronti sono utili quando una delle alternative prese in considerazione è l’assistenza standard, in quanto ciò consente al decisore di valutare se un’innovazione è migliore dello status quo.
L’obiettivo dell’analisi costo-efficacia per determinare se il valore di un intervento giustifica il suo costo. L’efficacia in termini di costi implica più che determinare il costo, ma comporta anche l’assegnazione di un valore al risultato.
Per facilitare il confronto tra diversi interventi, un metodo standard di analisi costo-efficacia è stato sviluppato da una task force di esperti organizzata dagli Stati Uniti. Servizio sanitario pubblico (PHS) (Gold, Siegel, Russell, & Weinstein, 1996).
La Task Force SPF ha formulato le seguenti raccomandazioni:
- I costi dovrebbero essere stimati dal punto di vista della società. Gli effetti di un intervento su tutti i costi dovrebbero essere considerati, non solo il costo diretto dell’intervento, ma il suo effetto sulle spese sanitarie e sui costi sostenuti dai pazienti.
- I costi e i benefici dovrebbero essere attualizzati ad un tasso annuo del 3%, per riflettere il valore economico più basso di una spesa ritardata e il valore più alto di un beneficio che viene realizzato prima.
- Quando l’effetto dell’intervento su costi e benefici non è pienamente realizzato durante il periodo di studio, la modellazione dovrebbe essere utilizzata per stimare i costi e i benefici nel corso della vita del paziente.
- La task force ha anche descritto i metodi per stimare la significatività statistica dei risultati in termini di rapporto costo-efficacia. Si noti che quando il rapporto costo-efficacia è un’ipotesi di studio primaria, la varianza dei costi e dei risultati, insieme alla loro covarianza, influenzerà la dimensione del campione.
L’analisi costo-efficacia non è applicata in modo uniforme nel sistema sanitario. I decisori spesso adottano nuovi trattamenti senza sapere se sono convenienti. Anche quando è stato studiato il rapporto costo-efficacia, i decisori potrebbero non essere in grado di interpretare i dati o potrebbero non essere d’accordo con i risultati. Nonostante questa limitazione, il rapporto costo-efficacia è sempre più utilizzato per informare i decisori sanitari.
Una seconda task Force SPF ha rivisto queste raccomandazioni nel 2016. Una descrizione delle principali modifiche apportate dalla seconda task force si trova nell’articolo del bollettino HERC “Principali modifiche alle linee guida CEA” (disponibile su richiesta). Per una panoramica delle raccomandazioni della Task Force PHS 2016, vedere il seminario informatico HERC “Raccomandazioni per la conduzione dell’analisi costo-efficacia dal secondo panel sull’analisi costo-efficacia in salute e medicina” di Douglas Owens, MD, MS il 21 gennaio 2020.
Studi di costo-efficacia di due interventi
Quando la scelta è tra un’innovazione e una cura standard, l’analista applica innanzitutto il principio di forte dominanza. L’innovazione o la cura standard possono essere preferite utilizzando questo principio. Una forte dominanza favorisce una strategia più efficace e meno costosa. Forte dominanza si verifica solo quando l’innovazione è molto buona (funziona meglio e consente di risparmiare sui costi) o molto male (le sue opere peggio e costa di più).
Quando l’innovazione più efficace è più costosa, una posizione dominante forte non fornisce alcuna guida. Il decisore deve decidere se la maggiore efficacia giustifica il costo per raggiungerlo.
È per questo motivo che la Task Force PHS ha raccomandato che gli studi sul rapporto costo-efficacia utilizzino l’anno di vita corretto per la qualità (QALY) come misura del risultato che il QALY riflette sia la quantità che la qualità della vita (Torrance & Feeny, 1989). È il metodo più diffuso per misurare il valore di fornire un intervento sanitario.
Gli aggiustamenti della qualità della vita si basano su valutazioni del paziente o della società sulla qualità della vita associata a diversi stati di salute. Le valutazioni, note anche come” preferenze “o” utilità”, sono su una scala da zero (che rappresenta la morte) a uno (che rappresenta la salute perfetta). Esistono diversi metodi per ottenere queste valutazioni. Il metodo Time-Trade-Off chiede all’individuo di fare il rating di quanto la vita sana sono disposti a rinunciare per essere curata della condizione. Il metodo standard Gamble chiede loro quanto di un rischio di morte sono disposti a incorrere al fine di essere curato della condizione. Il Health Utilities Index (HUI) e EuroQoL sono due strumenti comunemente utilizzati per raccogliere informazioni sulla qualità della vita. I metodi per valutare la qualità economica della vita si trovano nella guida HERC, Misurazione delle preferenze nell’analisi economica, nonché nel seminario informatico HERC intitolato “Introduzione all’efficacia, preferenze del paziente e utilità” dell ‘ 11 marzo 2020.
Quando l’innovazione più efficace è anche più costosa, il decisore deve decidere se la maggiore efficacia giustifica il costo per raggiungerla. Questo viene fatto calcolando un rapporto costo-efficacia incrementale. Questa è la differenza di costi divisa per la differenza di risultati. Il rapporto è il più utile quando i risultati sono espressi in QALYs perché il QALY è un risultato che può essere confrontato tra diversi tipi di interventi.
Il rapporto costo-efficacia rappresenta una misura dell’efficienza con cui l’intervento proposto può produrre un QALY aggiuntivo. Utilizzando questo metodo standard, è possibile confrontare il rapporto costo-efficacia delle innovazioni alternative, aiutando i contribuenti sanitari a decidere quali cambiamenti dovrebbero adottare. L’obiettivo del decisore è quello di adottare tutti gli interventi che rappresentano modi efficienti di produrre QALYs e di disapprovare gli interventi con rapporti troppo alti.
La Task Force SPF non ha raccomandato uno standard di ciò che costituisce un intervento efficace in termini di costi, vale a dire quanto basso debba essere il rapporto costo-efficacia per l’adozione di un intervento. Quando i risultati sono misurati in QALY, il rapporto può essere confrontato con i rapporti di altre innovazioni (se sono stati impiegati metodi standard). La conoscenza del rapporto costo-efficacia incrementale degli interventi approvati può essere utile. È stato osservato che il sistema sanitario statunitense adotta trattamenti che costano meno di $50.000 per anno di vita corretto per la qualità (Owens, 1998). I criteri per giudicare il rapporto costo-efficacia sono diversi nei diversi sistemi sanitari e nei diversi paesi.
Confronto di interventi multipli
In alcuni studi che confrontano più interventi mutuamente esclusivi, viene applicato un principio di dominanza aggiuntivo (Kamlet, 1992). Come nel caso in cui si confrontano due interventi, l’analista applica prima il principio di una forte dominanza. Qualsiasi intervento concorrente è escluso se si tratta di un altro intervento più efficace e meno costoso.
L’analista può quindi applicare il principio della dominanza estesa (a volte chiamata “dominanza debole”). L’elenco degli interventi, tagliato di alternative fortemente dominate, è ordinato per efficacia. Ogni intervento viene confrontato con la successiva alternativa più efficace calcolando il rapporto costo-efficacia incrementale. La posizione dominante estesa esclude qualsiasi intervento che abbia un rapporto costo-efficacia incrementale superiore a quello di un intervento più efficace. Il decisore preferisce l’intervento più efficace con un rapporto costo-efficacia incrementale più basso. Approvando gli interventi più efficaci, QALY può essere acquistato in modo più efficiente. Ciò è reso chiaro dal seguente esempio.
Esempio di metodo per interventi multipli
Ecco un ipotetico esempio di confronto tra interventi multipli che si escludono a vicenda. La tabella fornisce il costo in dollari e risultati in QALY per la cura standard e 5 innovazioni. Nella prima tabella, possiamo escludere l’intervento A. È fortemente dominato dall’intervento B, che costa meno e produce risultati migliori.
| Intervention | Cost | Effectiveness |
|---|---|---|
| E | $55,000 | 5 |
| D | $35,000 | 4 |
| C | $25,000 | 3 |
| B | $10,000 | 2 |
| A | $12,000 | 1.5 |
| Standard Care | $5,000 | 1 |
Successivamente applichiamo il principio della dominanza estesa. Gli interventi sono elencati in ordine di efficacia. Il rapporto costo-efficacia incrementale di ciascun intervento si trova confrontandolo con l’intervento successivo più efficace.
| Intervention | Cost | Effectiveness | Incremental Cost-Effectiveness Ratio |
|---|---|---|---|
| E | $55,000 | 5 | 20,000 |
| D | $35,000 | 4 | 10,000 |
| C | $25,000 | 3 | 15,000 |
| B | $10,000 | 2 | 5,000 |
| Standard Care | $10,000 | 1 | _ |
Possiamo usare la dominanza estesa per escludere l’intervento C. Ha un rapporto costo-efficacia incrementale di $15,000 per QALY. Per adottare C, il decisore deve aver deciso di adottare interventi con un rapporto costo-efficacia di $15.000 per QALY. Se questo è il caso, allora il decisore preferirebbe intervento D. Un maggior numero di QALY può essere ottenuto ad un costo inferiore per QALY.
La tabella finale indica gli interventi e il loro rapporto costo-efficacia dopo l’applicazione dei principi di dominanza. Spetta ora al decisore scegliere tra gli interventi decidendo quanto vale un QALY. Se un QALY non vale nemmeno $5.000 al decisore, nessuna delle innovazioni genera un valore sufficiente per essere adottata; se un QALY vale più di $20.000 al decisore, allora l’intervento E sarebbe adottato.
| Intervention | Cost | Effectiveness | Incremental Cost-Effectiveness |
|---|---|---|---|
| E | $55,000 | 5 | 20,000 |
| D | $35,000 | 4 | 12,500 |
| B | $10,000 | 2 | 5,000 |
| Standard Care | $5,000 | 1 | _ |
I principi di dominanza possono essere applicati anche classificando gli interventi nell’ordine del loro costo. Lo stesso risultato risulterà. I principi di dominanza possono essere applicati quando i risultati sono misurati in unità diverse da quelle di QALY. Ciò richiede l’assunzione che le misure riflettano l’effetto più importante del trattamento sulla salute. Ad esempio, se un farmaco previene la morte e gli effetti collaterali sono noti per essere minori, i risultati potrebbero essere misure in termini di anni di vita di sopravvivenza.
I QALY sono la misura preferita dei risultati, perché hanno il potenziale per consentire all’analisi di scambiare la mortalità con la qualità della vita, compresi i benefici del trattamento e gli effetti collaterali.
Identificare i servizi di assistenza sanitaria che non sono convenienti
L’Istituto di Medicina ha stimato che services 210 miliardi di servizi non necessari sono stati forniti nel sistema sanitario degli Stati Uniti nel 2009 (United States Institute of Medicine, 2012).
Lo sforzo più recente per affrontare questo problema è stato coordinato dall’American Board of Internal Medicine Foundation e Consumer Reports. L’iniziativa” Choosing Wisely ” ha originariamente arruolato 9 società di specialità mediche, ognuna delle quali ha identificato cinque esempi di cure di valore incerto (Cassel &. Ospite, 2012). A partire dal 2020, un totale di 70 società di specialità mediche hanno pubblicato più di 400 raccomandazioni riguardanti test e trattamenti abusati.
Gli sforzi precedenti hanno anche identificato servizi inefficaci e inefficienti. L’Istituto di Medicina ha elencato trattamenti inefficaci ampiamente utilizzati nel sistema sanitario statunitense nel 2008 (United States Institute of Medicine, 2008). La Rand Corporation ha sviluppato un proprio elenco di servizi inappropriati, tra cui ospedalizzazione, chirurgia e trattamenti farmaceutici (Schuster, McGlynn, & Brook, 2005). I ricercatori del New England Healthcare Institute (NEHI) hanno identificato 460 studi pubblicati nella letteratura peer reviewed tra 1998 e marzo di 2006 che hanno identificato sprechi o inefficienza (New England Healthcare Institute, 2008). Una revisione del Registro Tufts Cost-Effectiveness ha identificato servizi di basso valore che potrebbero essere esclusi da una copertura assicurativa basata sul valore (Neumann, Auerbach, Cohen, & Greenberg, 2010). Un gruppo nazionale di organizzazioni sanitarie ha stabilito le priorità nazionali per il sistema sanitario statunitense, incluso un elenco specifico di servizi inappropriati (National Priorities Partnership, 2008). Un gruppo di lavoro dell’American College of Physicians ha identificato 37 esempi di situazioni cliniche in cui i test diagnostici e di screening non producono un valore molto alto (Qaseem et al., 2012).
Queste analisi hanno documentato la presenza di inefficienza nel sistema sanitario statunitense, ma presentano alcune limitazioni. Rappresentano elenchi di studi individuali, non la sintesi della letteratura su un argomento. Di conseguenza, ci possono essere prove compensative che un servizio elencato è efficace o conveniente. Non tutti questi sforzi descrivono la forza delle prove. Non è quindi possibile dire quali risultati si basano sulle prove più forti. Vi è anche la necessità di classificare questi servizi in base al costo totale per impostare una priorità per l’azione.
Gli sforzi per affrontare il problema dell’assistenza esistente che non è conveniente sono stati chiamati programmi di “disinvestimento” o “de-implementazione”. Elshaug ha proposto un programma per il piano sanitario australiano e ha incluso criteri per identificare e dare priorità agli interventi candidati (Elshaug et al., 2009). Proposte simili hanno fatto per NIZZA nel Regno Unito per identificare le terapie candidate per il disinvestimento da parte del Servizio sanitario nazionale britannico (Pearson & Littlejohns, 2007). NICE ha sviluppato una lista di terapie inappropriate.
Risorse aggiuntive
Misurazione dei costi per l’analisi del rapporto costo-efficacia
Misurazione delle preferenze: Quality Adjusted Life Years (QALYs) e VR-36/VR-12
Cassel, CK, & Guest, J. A. (2012). Scegliere saggiamente: aiutare medici e pazienti a prendere decisioni intelligenti sulla loro cura. JAMA, 307(17), 1801-1802.
Elshaug, A. G., Moss, J. R., Littlejohns, P., Karnon, J., Merlin, T. L.,& Hiller, J. E. (2009). Identificare i servizi sanitari esistenti che non forniscono un rapporto qualità-prezzo. Med J Aust, 190(5), 269-273.
Oro MR, Siegel JE, Russell LB, Weinstein MC. Costo-efficacia in salute e medicina. New York: Oxford University Press; 1996. cfr. pag.285 et. segg.
Kamlet MS. A framework for cost-utility analysis of government healthcare programs: Office of Disease Prevention and Health Promotion, Public Health Service, US Department of Health and Human Services; 1992.
Partenariato delle priorità nazionali. (2008). Priorità e obiettivi nazionali: allineare i nostri sforzi per trasformare l’assistenza sanitaria americana.
Neumann, P. J., Auerbach, HR, Cohen, J. T.,& Greenberg, D. (2010). Servizi a basso valore nella progettazione assicurativa basata sul valore. Am J Manag Cura, 16(4), 280-286.
New England Healthcare Institute. (2008). Quanti studi ci vorranno? Una raccolta di prove che il nostro sistema sanitario può fare meglio.
Owens, D. K. (1998). Interpretazione delle analisi costo-efficacia . J Gen Stagista Med, 13, 716-717.
Parsonage M, Neuburger H. Attualizzazione e benefici per la salute. Salute Econ 1992; 1: 71-6.
Pearson, S.,& Littlejohns, P. (2007). Riallocazione delle risorse: come dovrebbe l’Istituto Nazionale per la salute e l’eccellenza clinica guidare gli sforzi di disinvestimento nel Servizio sanitario nazionale? J Salute Serv Politica Res, 12 (3), 160-165.
Qaseem, A., Alguire, P., Dallas, P., Feinberg, L. E., Fitzgerald, FT, Horwitch, C., et al. (2012). Uso appropriato di screening e test diagnostici per promuovere un’assistenza ad alto valore e attenta ai costi. Ann Intern Med, 156(2), 147-149.
Schuster, M. A., McGlynn, E. A.,& Brook, R. H. (2005). Quanto è buona la qualità dell’assistenza sanitaria negli Stati Uniti? Milbank Q, 83 (4), 843-895.
Torrance, GW, & Feeny, D. (1989). Utilità e anni di vita adeguati alla qualità. Int J Technol Valutare healthcare, 5(4), 559-75.
Istituto di Medicina degli Stati Uniti. (2008). Sapere cosa funziona nell’assistenza sanitaria: una tabella di marcia per la nazione: National Academy Press.
Istituto di Medicina degli Stati Uniti (Ed.). (2012). Migliore cura a costi inferiori: Il percorso per imparare continuamente l’assistenza sanitaria in America: National Academies Press.