Harvard Stem Cell Institute gli scienziati hanno una visione per trattare la progressiva perdita della vista associata all’invecchiamento alla sua fonte—la retina.

L’ottanta per cento degli americani temono di perdere la vista. Ma, sfortunatamente, dopo i quarant’anni, la degenerazione maculare, e con essa la visione torbida, morbida e offuscata nel migliore dei casi, diventa una realtà per milioni di persone.

La degenerazione maculare legata all’età e la malattia di Stargardt, la forma più comune di degenerazione maculare giovanile ereditaria, sono malattie della retina che causano una perdita della visione centrale nel tempo. La retina è uno strato di cellule sensibili alla luce, chiamate bastoncelli e coni, che rivestono la parte posteriore dell’occhio. Queste cellule traducono informazioni luminose dall’ambiente in segnali che possono essere trasformati in vista dal cervello. I problemi si verificano quando la retina si indebolisce a causa dell’età o quando i vasi sanguigni si rompono intorno alla retina, come nella retinopatia diabetica. La rottura della retina è anche causata dalla retinite pigmentosa, un gruppo di malattie ereditarie correlate che colpiscono circa 100 mila americani. Queste malattie includono la sindrome di Usher, la sindrome di Bardet-Biedl e la malattia di Refsum, tra gli altri.

Strategie di trattamento

L’Harvard Stem Cell Institute (HSCI) riunisce membri della facoltà presso la Massachusetts Eye and Ear Infirmary, la Harvard Medical School e altri ospedali e istituzioni affiliati a Harvard che lavorano sulla comprensione dei meccanismi che causano malattie agli occhi. Queste collaborazioni hanno generato attivamente terapie multidisciplinari di rigenerazione e conservazione con potenziali applicazioni cliniche.

Terapie di rigenerazione

Gli scienziati HSCI che lavorano sulla generazione e il trapianto di cellule staminali della retina stanno già vedendo il successo. In un esperimento, le cellule staminali della retina derivate da una cellula adulta della pelle del topo sono state trapiantate in un altro topo con degenerazione della retina. Le cellule staminali della retina migrarono nella posizione corretta nel cervello del topo ricevente, migliorando la sua visione. Per fornire questo tipo di trattamento, i nostri ricercatori hanno trovato una proteina che rompe la superficie esterna di una retina danneggiata e consente alle cellule donatrici sane di integrarsi e cablarsi nel tessuto ricevente.

Altri ricercatori HSCI stanno esaminando le applicazioni cliniche di una capacità naturale nei pesci di riparare la retina ferita. Le cellule di Müller nei pesci hanno la capacità di tornare a una forma di cellule staminali e rigenerare il tessuto oculare danneggiato. Anche gli esseri umani e i topi hanno cellule di Müller, ma i segnali interni impediscono al tipo di cellula di svolgere compiti rigenerativi. I nostri ricercatori sono alla ricerca di composti chimici in grado di superare tali inibizioni, in modo che le cellule umane di Müller possano riparare le retine danneggiate.

Terapie di conservazione

Un altro approccio alla malattia degli occhi è quello di mantenere la struttura della retina in modo che le cellule trapiantate o rigenerate possano prosperare e ripristinare la vista. Gli scienziati HSCI stanno usando la terapia genica per generare, nelle cellule, una molecola nota per preservare una visione sana. L’espressione di questa molecola dovrebbe impedire alla retina di rompersi. La ricerca mostra anche che le cellule della retina malate sono spesso malnutrite e soggette a stress. Gli studi su come porre rimedio a queste condizioni potrebbero produrre nuovi tipi di terapie.

Altre malattie dell’occhio

La cornea è uno strato sottile e trasparente di cellule sulla parte anteriore dell’occhio che consente alla luce di passare attraverso la retina. I cambiamenti nella cornea possono portare alla distorsione della vista comunemente nota come astigmatismo. I ricercatori HSCI stanno conducendo studi preclinici con cellule staminali corneali nella speranza che il trapianto possa aiutare a riparare i danni alla cornea negli esseri umani.