Introduction à la SLA
La sclérose latérale amyotrophique, ou SLA, est une maladie relativement délicate à comprendre et à traiter. Elle touche environ une à deux personnes sur 100 000 aux États-Unis chaque année.
Près de 95 % des cas de SLA sont causés par des facteurs inconnus, environ 5 % seulement étant génétiquement hérités des parents. Bien que la SLA frappe généralement vers l’âge de 50 à 60 ans, elle peut toucher des personnes de tout âge.
Existe-t-il un remède contre la SLA?
Malheureusement, il n’existe aucun remède connu pour la sclérose latérale amyotrophique (SLA), et le pronostic actuel est de deux à quatre ans après l’apparition. Les progrès récents de la technologie des cellules souches ont fourni aux chercheurs de nouveaux outils pour lutter contre la SLA, ainsi que de nouveaux traitements possibles pour les patients eux-mêmes. La thérapie par cellules souches peut être capable de retarder la progression de l’état de la maladie. Cependant, des études de recherche à plus long terme devraient être menées pour établir l’efficacité du traitement.
Qu’est-ce que la SLA?
La sclérose latérale amyotrophique (SLA) survient lorsque le corps commence à subir la mort de neurones contrôlant les muscles volontaires.
La SLA affecte les motoneurones supérieurs et inférieurs, ce qui signifie que les patients atteints de la maladie commencent à ressentir à la fois une spasticité involontaire et un affaiblissement des muscles au fil du temps. Cette spasticité involontaire entraîne une aggravation des symptômes.
Symptômes de la SLA
- Difficulté à parler
- Difficulté à bouger
- Difficulté à respirer
- Crampes musculaires
- Raideur musculaire
- Troubles de l’élocution
Les médicaments peuvent-ils aider les patients atteints de SLA?
Il existe actuellement des médicaments qui augmentent légèrement la durée de vie et améliorent la qualité de vie, mais il n’existe aucun remède accepté pour la SLA aujourd’hui. Ces dernières années, des efforts ont été déployés pour sensibiliser la population à la SLA dans le but de promouvoir la recherche pour trouver un remède. Cette prise de conscience s’est notamment manifestée en 2014 avec l’introduction du Ice Bucket Challenge de la SLA.
La thérapie par cellules souches peut être une option de traitement viable pour la SLA. Les cellules souches peuvent être une solution viable pour soutenir et nourrir les motoneurones malades. (1)
Selon Goutman et al.
« La prémisse de la thérapie par cellules souches pour la SLA vise à améliorer le microenvironnement malade. Alors que les cellules souches sont incapables de remplacer directement les motoneurones malades, les cellules souches transplantées sécrètent des facteurs neurotrophiques et se différencient en cellules de soutien, telles que les astrocytes et les microglies, générant un milieu neuroprotecteur qui peut ralentir la dégénérescence des motoneurones. »(1)
Les chercheurs se sont tournés vers les cellules souches dans la lutte contre la SLA pour deux raisons principales.
- Les médecins ont besoin d’un approvisionnement suffisant en cellules échantillons de SLA pour tester les traitements. Heureusement, un type de cellule souche appelée Cellule souche Pluripotente induite (CSPI) peut imiter de près les neurones affectés par la SLA. Les chercheurs n’ont besoin que de petits échantillons de peau de patients atteints de SLA pour créer une quantité indéfinie de CSPI en laboratoire, ce qui permet des tests continus sur des cellules génétiquement identiques aux patients. Cette capacité offre un avantage considérable aux médecins du monde entier à la recherche de différentes formes de traitement, le tout sans causer de dommages supplémentaires aux patients atteints de SLA.
- Des cellules souches sont utilisées dans des essais pour traiter directement la SLA. Les cellules souches peuvent rechercher des dommages dans le corps et remplacer les cellules de tout type. Pour cette raison, les greffes de cellules souches sont actuellement utilisées à la fois pour protéger les neurones sains d’un patient et pour potentiellement développer de nouvelles cellules pour remplacer celles qui sont décédées.
Les essais sur les cellules souches pour la SLA publiés
Une étude menée par Panayiota Petrou et al. en 2016, a constaté que la thérapie par cellules souches était à la fois sûre et bien tolérée par les patients atteints de SLA.
« Parmi les 26 patients, 87% ont été définis comme répondeurs à une capacité vitale révisée à l’échelle d’évaluation fonctionnelle de la SLA ou forcée, présentant une amélioration d’au moins 25% de la pente de progression six mois après le traitement. »(2)
Les chercheurs espèrent que des traitements comme celui-ci pourront éventuellement ralentir pour arrêter la progression de la SLA, améliorant considérablement les résultats des médicaments actuels sur le marché.
Le traitement par cellules souches de la SLA au stade de la CVP
La thérapie par cellules souches peut avoir la capacité de ralentir la progression de la SLA. Ceci est réalisé grâce à la capacité des cellules souches à se différencier en types uniques de cellules de soutien telles que les astrocytes et les microglies (cellules du système nerveux central). Ces cellules de soutien peuvent avoir la capacité de ralentir la dégénérescence des motoneurones dans le SNC.
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(2) Petrou P, Gothelf Y, Argov Z, et al. Innocuité et Effets cliniques des Cellules Souches Mésenchymateuses Sécrétant une Transplantation de Facteurs Neurotrophiques chez les Patients Atteints de Sclérose Latérale Amyotrophique: Résultats des Essais Cliniques de Phase 1/2 et 2a. JAMA Neurol. 2016;73(3):337–344. doi: https://doi.org/10.1001/jamaneurol.2015.4321